发达国家及地区罕见病_罕用药界定策略分析_李春潇

合理用药

ChinaLicensedPharmacist

呵护公众健康

Ｍａｒ．２０１３，Ｖｏｌ．１０Ｎｏ．３

发达国家及地区罕见病/罕用药界定策略分析

22

李春潇1，谢婧1，胡欣2

（１沈阳药科大学工商管理学院，辽宁沈阳１１００１６；２卫生部北京医院临床药理室，北京１００７３０）

【摘要】目的：方法：应用文献研通过广泛研究发达国家及地区罕见病／罕用药政策，为我国相关政策制定提供参考。

究法对发达国家及地区罕见病政策进行检索，发达国家及地区的筛选标准为联合国开发计划署发布的人文发展指数。结果和结论：多数发达国家及地区对罕见病制定了专门政策，各国罕见病界定策略大体分成三类：依照患病人数确定；依照发病率确定；无定量界定，接受民间自发呈报罕见病。罕见病／罕用药制定过程需综合考虑其自身社会发展程度、罕用药可及性、人口因素。人口较多的国家倾向采用患病人数作为定量标准界定罕见病，建议我国适当借鉴并采纳。

【关键词】

罕见病；罕用药；人口；人文发展指数

ｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７２－５４３３．２０１３．０３．０１４

AnalysisofDefinitionofRareDiseasesandOrphanDrugsinDevelopedCountries

ＬｉＣｈｕｎｘｉａｏ１，２，ＸｉｅＪｉｎｇ１，２，ＨｕＸｉｎ２（１ＳｃｈｏｏｌｏｆＢｕｓｉｎｅｓｓｏｆＳｈｅｎｙａｎｇＰｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙ，ＬｉａｏｎｉｎｇＳｈｅｎｙａｎｇ１１００１６，Ｃｈｉｎａ；２ＤｅｐａｒｔｍｅｎｔｏｆＣｌｉｎｉｃａｌＰｈａｒｍａｃｏｌｏｇｙｏｆＢｅｉｊｉｎｇＨｏｓｐｉｔａｌｏｆＭｏＨ，Ｂｅｉｊｉｎｇ１００７３０）ABSTRACT

Objective:Ｔｏｓｔｕｄｙｔｈｅｐｏｌｉｃｉｅｓａｂｏｕｔｒａｒｅｄｉｓｅａｓｅｓｏｒｏｒｐｈａｎｄｒｕｇｓｉｎｄｅｖｅｌｏｐｅｄｃｏｕｎｔｒｉｅｓｓｏａｓｔｏｐｒｏｖｉｄｅ

ａｒｅｆｅｒｅｎｃｅｆｏｒｔｈｅｅｓｔａｂｌｉｓｈｍｅｎｔｏｆｒｅｌａｔｉｖｅｐｏｌｉｃｉｅｓｉｎＣｈｉｎａ．Methods:Ｌｉｔｅｒａｔｕｒｅｓｔｕｄｉｅｓｗｅｒｅｃｏｎｄｕｃｔｅｄｔｈｒｏｕｇｈｒｅｔｒｉｅｖｉｎｇｔｈｅｐｏｌｉｃｉｅｓａｂｏｕｔｒａｒｅｄｉｓｅａｓｅｓｏｒｏｒｐｈａｎｄｒｕｇｓｉｎｄｅｖｅｌｏｐｅｄｃｏｕｎｔｒｉｅｓ．ＴｈｅＨｕｍａｎＤｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔＩｎｄｅｘｉｓｓｕｅｄｂｙｔｈｅＵＮＤｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔＰｒｏｇｒａｍｍｅｗａｓｕｓｅｄａｓｔｈｅｓｃｒｅｅｎｉｎｇｓｔａｎｄａｒｄｆｏｒｔｈｅｄｅｆｉｎｉｔｉｏｎｏｆｄｅｖｅｌｏｐｅｄｃｏｕｎｔｒｉｅｓａｎｄｒｅｇｉｏｎｓ．Results&Conclusion:Ｓｐｅｃｉｆｉｃｐｏｌｉｃｉｅｓｗｅｒｅｍａｄｅｂｙｍｏｓｔｄｅｖｅｌｏｐｅｄｃｏｕｎｔｒｉｅｓｏｎｒａｒｅｄｉｓｅａｓｅｓ．Ｔｈｅｓｔｒａｔｅｇｙｆｏｒｄｅｆｉｎｉｔｉｏｎｏｆｒａｒｅｄｉｓｅａｓｅｓｗａｓｓｅｔｕｐｍａｉｎｌｙａｃｃｏｒｄｉｎｇｔｏｔｈｒｅｅｆａｃｔｏｒｓｓｕｃｈａｓｓｕｍｏｆｐａｔｉｅｎｔｓ，ｉｎｃｉｄｅｎｃｅａｎｄｓｐｏｎｔａｎｅｏｕｓｌｙｒｅｐｏｒｔｅｄｄｉｓｅａｓｅｓｗｉｔｈｏｕｔｑｕａｌｉｔａｔｉｖｅｒｅｑｕｉｒｅｍｅｎｔｓ．Ｔｈｅｌｅｖｅｌｏｆｓｏｃｉａｌｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔ，ａｖａｉｌａｂｉｌｉｔｙｏｆｏｒｐｈａｎｄｒｕｇｓ，ｄｅｍｏｇｒａｐｈｉｃｃｈａｒａｃｔｅｒｉｓｔｉｃｓｗｅｒｅｔｈｅｋｅｙｅｌｅｍｅｎｔｓｆｏｒｅａｃｈｃｏｕｎｔｒｙｏｒｒｅｇｉｏｎｔｏｄｅｆｉｎｅｒａｒｅｄｉｓｅａｓｅ．Ｔｈｅｃｏｕｎｔｒｉｅｓｗｉｔｈｌａｒｇｅｐｏｐｕｌａｔｉｏｎｓｐｒｅｆｅｒｒｅｄｄｅｆｉｎｉｎｇｔｈｅｒａｒｅｄｉｓｅａｓｅｓｂｙｓｕｍｏｆｐａｔｉｅｎｔｓ，ｗｈｉｃｈｃａｎｂｅｃｏｎｓｉｄｅｒｅｄａｎｄｌｅａｒｎｅｄｂｙＣｈｉｎａ．KEYWORDS

ＲａｒｅＤｉｓｅａｓｅｓ；ＯｒｐｈａｎＤｒｕｇ；Ｐｏｐｕｌａｔｉｏｎ；ＨｕｍａｎＤｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔＩｎｄｅｘ

罕见疾病简称罕见病，又称孤儿病、罕见遗传病，常见特点为：遗传相关、严重影响生活质量、生命预期较短。世界卫生组织（ＷＨＯ）定义，发病率为０．６５‰～１‰的疾病可称为罕见病，目前已确认的罕见病近６０００种。我国部分专家建议，成人

基金项目：卫生行业科研专项基金（ＢＪ－２０１０－１）

发病率低于１／５０００００；儿童发病率低于１／１００００，可认定为罕见病［１］。药物是治疗罕见病的常用手段，人们通常将用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕用药。罕用药的消费人群有限，获益预期较低，制药企业

作者简介：李春潇，男，在读硕士，研究方向：药事管理。Ｅ－ｍａｉｌ：ｌｉｃｈｕｎｘｉａｏ＿ａｒｔｈｕｒ＠１６３．ｃｏｍ

胡欣，男，主任药师。研究方向：医院药学和药事管理。通讯作者Ｅｍａｉｌ：ｈｕｘｉｎｂｊｙｙ＠１２６．ｃｏｍ

51

中国执业药师·药事管理

不愿开发或经营，罕用药因此又得名孤儿药。２０世纪８０年代，罕用药可及性问题受到关注，罕见病／罕用药政策已经成为体现国家公民健康权益的举措，是国家卫生政策必须考虑的部分。

我国罕用药几乎依赖进口，罕见病患者现状堪忧，加上我国人口众多，疾病谱复杂；医药企业无心关注罕见病种药物研发与生产；我国尚未定义罕见病，也未出台相应法规。上述国情构成我国罕见病认定和扶持政策制定环节的挑战，因此广泛借鉴主要发达国家及地区罕见病管理经验对我国具有重大意义。本文拟对国民健康水平、经济发展水平皆优的发达国家及地区的罕见病／罕用药界定策略进行汇总，以此作为借鉴。

本文借助人类发展指数（ＨｕｍａｎＤｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔ

亚、荷兰（欧盟）、美国、新西兰、加拿大、爱尔兰（欧盟）、列支敦士登、德国（欧盟）、瑞典（欧盟）、瑞士、日本、香港、冰岛（欧盟）、韩国；

②上述国家及地区中罕见病和罕用药界定政策；③政策发布时间为１９８０年至今。１．２．２排除标准

病政策；

①《人文发展报告２０１１》公布的

ＨＤＩ排序前１５位之外的国家及地区公布的罕见

②《人文发展报告２０１１》公布的ＨＤＩ排序前１５位之内国家及地区，但其相关材料语言不通，

且无英语、汉语译本；

③公共搜索引擎提供信息或链接，但信息可

信性差（不可追溯、非官方权威网站发布、第三方评论）。

Ｉｎｄｅｘ，ＨＤＩ）作为筛选国民健康水平、经济发展水

平皆优国家及地区的标准。ＨＤＩ由联合国开发计划署（ＵＮＤＰ）设计发布，是用以衡量各国社会经济发展程度的指标体系，ＨＤＩ根据平均预期寿命、识字率、国民的教育和生活水平赋权重计算出［２］。

１．３资料提取与可信性评价

依据《人文发展报告２０１１》初步提取ＨＤＩ排名前１５位的国家及地区，由２名研究者独立检索阅读资料并提取相关信息，对提取的信息存有不同看法时通过协商达成一致。

为保证检索信息的充分和可信，对信息进行可信性分级：①一级：研究范围内政府或联合体常务部门制定和发布的通知、联邦（省、州）政府发布的政策通知、国家医药卫生监管机构官方主页发布的信息、国家保险机构官方主页发布的信息；②二 …… 此处隐藏：10594字，全部文档内容请下载后查看。喜欢就下载吧 ……